精彩回播:多元化基因修饰助力CAR-T疗法释放应用潜力
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精彩回播:多元化基因修饰助力CAR-T疗法释放应用潜力
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近几年,细胞治疗捷报频传,2016年,GSK研发的干细胞基因疗法(Strimvelis®)获得欧盟批准;2017年FDA首次批准CAR-T细胞疗法Kymriah用于治疗某些形式的急性淋巴细胞白血病;2021年,中国又迎来首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品。这三款药物都是通过离体细胞进行基因修饰,再回输回患者体内进行治疗,可见基因修饰的细胞治疗方法非常成功。

       如今细胞治疗技术飞速发展,百花齐放,不仅采用不同的细胞进行治疗,如自然杀伤细胞NK,人类多功能干细胞iPSCs等;还采取不同的基因修饰策略,如采用TCR基因转染T细胞,采用基因编辑技术对突变基因进行修复或者使其失活等。

       其中,CAR-T疗法是目前发展最成熟的细胞治疗方法,它是通过基因工程技术,在T细胞的细胞膜上嵌合上某种特定肿瘤抗原受体基因形成修饰的T细胞,从而特异性识别和结合肿瘤细胞表面的抗原并实现对肿瘤细胞的特异性杀伤。CAR-T疗法不仅有上市产品,而且全球已有超过一千项CAR-T临床试验,开启了细胞疗法的产业化时代。基因编辑技术由于不需要导入外源基因,而且能采用不同的方式对缺陷基因进行修复,针对的疾病类型更多样,它与细胞疗法的结合为许多疾病的治疗提供了新的思路和契机。

       4月12日丹纳赫生命科学联合医麦客将邀请多位细胞治疗领域的专家,为大家介绍CAR-T与基因编辑技术在细胞治疗领域的进展。