高达13亿美元!Biogen再次达成AAV载体开发合作,来看一看Biogen对基因治疗的布局丨医麦新观察
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原创 高达13亿美元!Biogen再次达成AAV载体开发合作,来看一看Biogen对基因治疗的布局丨医麦新观察
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2021-5-13
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2021年5月13/医麦客新闻 eMedClub News/--近日,Biogen和Capsigen Inc.宣布达成战略研究合作,以开发新型腺相关病毒(AAV)衣壳,具有提供和递送可解决各种中枢神经系统和神经肌肉疾病潜在遗传原因的转化基因疗法的潜力。

Biogen将利用Capsigen专有TRADE™平台和技术的力量来识别和开发可满足特定疾病转导特征的新型AAV衣壳。本次合作将结合Capsigen的衣壳工程专业知识和Biogen的发现,开发,制造和商业化能力,以期加快向有需要的患者提供基因治疗的速度。

根据协议条款,Capsigen将运用其载体工程方法来开发新颖的衣壳,以适应高度定制化,针对特定疾病的转导特性。Biogen将获得Capsigen专有技术的专有许可,用于未公开数量的CNS和神经肌肉疾病靶标。

Capsigen将获得1500万美元的预付款,如果合作计划达到某些发展里程碑和销售门槛,Capsigen有资格获得高达4200万美元的潜在研究里程碑以及高达12.5亿美元的潜在开发和商业付款。Capsigen也有资格获得包含因合作产生的衣壳的产品未来净销售的特许权使用费。

Capsigen首席执行官John Bial表示:“在Capsigen,我们相信基因治疗的下一场革命将由经过改造的AAV衣壳驱动,这些衣壳旨在满足特定疾病的转导特征。“ Biogen是神经科学领域的领导者,我们很高兴有机会与他们合作,为患者带来新的治疗方法。这种合作符合我们与世界一流公司合作开发下一代基因疗法的战略。”

“通过这种合作,我们旨在解决向靶组织提供基因治疗的关键技术挑战。我们技术创新的优先重点之一是发现具有改善的传递特性的AAV衣壳,”Biogen研究与开发负责人Alfred Sandrock博士说道。“我们正在通过建设平台功能和先进的制造技术进行长期投资,目的是加快我们在基因治疗方面的努力。”

Biogen对基因治疗的布局

早在2015年,Biogen就对基因治疗产生浓烈的兴趣,首先是与AGTC达成1.24亿美的合作协议开发针对眼科疾病的基因治疗,但是后来由于临床遭遇挫折,取消了合作。2016年,Biogen在基因治疗投资20亿美元,在生物治疗和基因编辑方面与Wilson 和Bennett两个专家展开了深入合作。

随后在2019年,Biogen以近8亿美元收购眼科基因治疗公司Nightstar Therapeutics,获得两个针对眼科疾病的基因疗法资产。2020年2月,Biogen公布了其中一个眼科基因治疗管线积极的临床数据。

在取得了积极的临床进展之后,Biogen对于基因治疗的兴趣越发浓厚,2020年2月和7月,分别与Sangamo Therapeutics和麻省眼耳医院达成合作开发不同适应症的基因治疗。2021年1月,Biogen与德国的ViGeneron GmbH签署了一项合作协议,以开发用于遗传性眼病的AAV治疗。

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值得一提的是,今年Biogen对于基因治疗的注意力更多地转向了工业方向和病毒载体方向。首先是与德国公司Cevec Pharmaceuticals达成合作,利用CEVEC专有的ELEVECTA®技术生产AAV载体;随后Biogen于今年3月份宣布在北卡罗来纳州建立新的基因疗法制造工厂,以支持候选药物的生产;以及最近和Capsigen关于AAV的合作。

基因治疗的载体问题

体内基因治疗的机制是通过载体负责将功能性基因序列递送至目标细胞,从而取代无法进行正常工作的突变基因进行工作,或者在目标细胞中指导产生治疗性蛋白/分子,从而在源头上治疗疾病。
在这个过程当中,载体技术是非常关键的一环,载体要负责载荷功能性基因以及体内靶向递送。目前基因治疗主流的载体技术还是病毒载体,再细分一点就是AAV,AAV也是当下最成熟的基因治疗载体技术。
但是AAV作为载体仍然有一定的局限性,例如安全性、免疫性,以及包装上限等问题。同时由于符合规范的AAV生产相对复杂,造成产能跟不上需求,以及成本较高等。
在基因治疗研究领域中,为了突破这些限制,研究人员开发了非病毒载体技术,尽管非病毒载体还处于临床阶段,没有商业化的产品,但非病毒载体技术拥有许多独有的优势,有望进一步提高基因治疗的可及性。
总而言之,基因治疗还处于发展早期,还需要科学的进步和技术的改善,希望在不久的将来,基因治疗将带来更多的惊喜!

参考资料:

1.https://www.biospace.com/article/biogen-pushes-deeper-into-gene-therapy-with-capsigen-collaboration/

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