2021年3月17日/药融资新闻 DrugFunds News/--近日，根据外媒Biospace报道，两家基因编辑公司同期获得了新一轮的巨额融资，分别是ElevateBio和Graphite Bio。

专注于细胞和基因治疗的公司ElevateBio宣布在C轮融资中筹集了5.25亿美元，由Matrix Capital Management领头，本次融资拓展了具有颠覆性细胞和基因治疗业务模型，以应对细胞和基因治疗领域最紧迫的挑战。

2020年3月，ElevateBio在B轮融资中筹集了1.7亿美元，该融资主要用在六种新型细胞和基因试剂的开发中，并且将用于完成ElevateBio投资组合公司的研究和制造设施的建设项目。自2019年5月推出以来，ElevateBio已投资了三家投资组合公司：AlloVir，HighPass和LifeEDIT Therapeutics。

ElevateBio是一家专注于新兴细胞和基因治疗公司开发的新公司，其商业模式旨在通过集中提供包括世界级科学家、制造设备、药物开发人员和商业专业知识在内的从基础研究到临床应用的全面能力，来建立单产品和多产品的细胞和基因治疗公司。

ElevateBio公司拥有前所未有的下一代技术套件：包括基因编辑、诱导多能干细胞、蛋白质、病毒和细胞工程，其运营核心是专门的细胞和基因疗法研究，工艺开发和生产中心，旨在解决细胞和基因疗法以及再生医学的主要障碍：集成研究，工艺开发和制造。

Graphite Bio公司

基因编辑公司Graphite Bio也宣布获得1.5亿美元的B轮融资。本轮融资主要应用于进一步扩大和推进针对性强的基因整合疗法的研究通道，并将其推向临床。

Graphite Bio公司是一家新一代基因编辑公司，专注于开发治疗严重疾病的潜在疗法。该公司的靶向基因整合平台利用同源指导修复细胞的过程，从源头上有效修复遗传缺陷，精确交付遗传物质并设计新的细胞效应子功能。Graphite Bio正在利用其差异化平台（最初专注于造血干细胞的体外工程化）来推进一系列转化疗法。

此前，Graphite Bio已获得美国食品和药物管理局（FDA）的IND批准，以启动其第一个1/2期临床试验，该试验评估镰状细胞病的候选研究对象GPH101。该公司还正在完成IND支持性研究，以推进针对严重联合免疫缺陷和IL2RG缺乏的严重联合免疫缺陷（分别为x连锁SCID（XSCID）和Gaucher病（类型1和类型3））的研究治疗。这些疗法有望挽救并显着改善患者的生活。

细胞与基因治疗是下一个热门投资方向

2020年1月18日，专注于人体自然疾病治疗能力的综合性细胞与基因疗法公司Ixaka Ltd正式宣布成立，该公司的股东提供了超过4000万英镑的融资。Ixaka将继续开发其专有技术——浓缩多细胞疗法（MCT）和靶向纳米颗粒（TNP）疗法。

2021年1月24日，根据纳斯达克消息，Decibel Therapeutics已向美国证券交易委员会提交申请，希望通过首次公开募股筹集至多7500万美元。该公司旨在解决各类听力损失问题。

2021年1月25日，为患有血管疾病的患者开发细胞和基因疗法的全球生物技术公司Ambulero，宣布从Orphinic Scientific筹集了550万美元的资金。Ambulero和Orphinic成立了波兰子公司Ambulero Sp. z o.o.，该子公司将在欧洲领导一种严重血管疾病的新型基因疗法的临床实验。

国内基因疗法领先企业Exegenesis Bio Inc（以下简称“Exegenesis Bio”）成功完成数千万美元B+轮融资，距离上一轮融资仅时隔5个月。此轮融资资金将用于公司多款基因疗法管线的临床推进和cGMP生产车间的建设。

作为罕见病基因疗法的领先者，Krystal Biotech（纳斯达克股票代码：KRYS）日前宣布，将开始公开发行价值1亿美元的普通股。Krystal开发了一种专利基因治疗平台STAR-D，由工程HSV-1载体和皮肤优化基因转移技术组成，适合将一种或多种治疗皮肤病的治疗基因导入患者体内。

2021年2月1日，韩国Affimer®生物治疗剂和试剂的开发商Avacta Group plc（AIM：AVCT）宣布，与Daewoong Pharmaceutical（“ Daewoong”）合资公司AffyXell Therapeutics（“ AffyXell”）已完成A轮风险投资730万美元的投资，以进一步发展其下一代细胞和基因疗法的产品线。

Ensoma是一家位于波士顿的基因疗法初创企业，已获得7000万美元的A轮融资。Ensoma正在开发针对造血干细胞（HSC）的基因疗法，造血干细胞会在血液中产生多种细胞，包括B细胞、T细胞以及红细胞。

参考资料：

2.https://www.biospace.com/article/releases/elevatebio-scales-disruptive-cell-and-gene-therapy-business-model-with-525-million-series-c-financing/

3.https://www.elevate.bio/blogs/elevatebio-scales-disruptive-cell-and-gene-therapy-business-model-with-525-million-series-c-financing

4.https://www.elevate.bio/