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传奇生物首款产品CARVYKTI®获欧盟附条件上市许可

文章来源:传奇生物 2022-05-26 15:15 发表于江苏

CARVYKTI®(Cilta-cel,西达基奥仑赛)是传奇生物首个获欧盟委员会(EC)批准的产品

此次获批主要基于关键性临床1b/2期CARTITUDE-1研究结果。结果表明,Cilta-cel在单次治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者中显示出高达98%的总缓解率 (ORR)

当地时间2022年5月26日,传奇生物(NASDAQ: LEGN)在美国新泽西州萨默塞特正式宣布,欧盟委员会(EC)已授予CARVYKTI®(西达基奥仑赛,英文通用名Ciltacabtagene Autoleucel,简称Cilta-cel)附条件上市许可,用于治疗既往接受过至少三种治疗,包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体,并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成人患者。传奇生物与杨森公司于2017年12月签订了全球独家许可和合作协议,以开发和商业化Cilta-cel。

CARVYKTI®是一款具有两种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)单域抗体的嵌合抗原受体(CAR)T细胞免疫疗法。CAR-T疗法是个性化的治疗,以一次性输液的方式给药。

“CARVYKTI®获得欧盟委员会批准,标志着传奇生物在该地区首次获得批准,这是一个重要的里程碑,我们进一步推进了将创新的细胞疗法带给存在高度未被满足需求患者的承诺。CARTITUDE-1的研究数据显示,CARVYKTI®有潜力为那些已接受过大量预处理且需要长期无治疗间隔的多发性骨髓瘤患者提供一种有效的治疗选择。我们期待与合作伙伴杨森共同将这一新疗法带给欧洲各地的患者。”

这项批准基于关键性CARTITUDE-1研究结果,该研究纳入了既往接受过中位六线治疗(范围3-18)包括蛋白酶体抑制剂(PI)、免疫调节剂(IMiD)和抗CD38抗体的患者。结果显示,在中位随访18个月(范围1.5-30.5)中,97例接受西达基奥仑赛一次性治疗的R/R MM患者出现了早期、深度持久的缓解,总缓解率(ORR)高达98%(95%CI:92.7-99.7)。值得注意的是,80%的患者达到了严格意义的完全缓解(sCR),即治疗后无法通过影像学或其他检查观察到任何疾病体征或症状的措施。

在两项入组的179名成人患者的开放标签临床试验(MMY2001和MMY2003)中,评估了西达基奥仑赛的安全性。最常见的不良反应 (≥20%) 为中性粒细胞减少症 (91%)、细胞因子释放综合征 (CRS) (88%)、发热 (88%)、血小板减少症 (73%)、贫血 (72%)、白细胞减少症 (54%)、淋巴细胞减少症 (45%)、肌肉骨骼疼痛 (43%)、低血压 (41%)、疲劳 (40%)、转氨酶升高(37%)、上呼吸道感染 (32%)、腹泻 (28%)、低钙血症 (27%)、低磷血症 (26%)、恶心 (26%)、头痛 (25%)、咳嗽 (25%)、心动过速 (23%)、发冷 (23%)、脑病 (22%)、食欲下降 (22%)、水肿 (22%) 和低钾血症(20%)。

“对于已用尽现有治疗方案的复发或难治性多发性骨髓瘤患者而言,仍然存在未被满足的治疗需求。CARTITUDE-1的试验数据表明,Cilta-cel为既往接受过大量预处理的患者提供深度且持久的缓解。今天欧盟委员会的批准巩固了Cilta-cel为欧洲多发性骨髓瘤患者提供新治疗选择的潜力。”

CAR-T疗法作为一种高度个性化的药物,通过重新编辑患者自体T 细胞,靶向并杀死癌细胞,其使用需要通过广泛的培训、准备和认证方能确保为患者提供优质产品和良好体验。通过分阶段的方式,传奇生物战略合作伙伴杨森公司将启动欧洲认证治疗中心网络,努力提高Cilta-cel可及性,为肿瘤医生和患者提供可靠的治疗选择。

此次欧盟委员会(EC )的上市许可是在2022年2月28日美国食品药品监督管理局(FDA )批准 CARVYKTI®上市之后获得的。

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更优设计,更高效率,更省空间—集约的3D冻存袋

关于冻存,小翊跟大家分享过冻存样本的处理、高安全性的冻存及优化的程序降温方案,今天想再跟大家介绍一个适合生物样本库(脐血、免疫细胞、其它大量细胞)和细胞治疗药物冻存的冻存袋:Pall公司的3D细胞冻存袋。

先进的袋体设计,适合多种样本的冻存要求3D冻存袋最初是为了脐带血干细胞的冻存而设计。脐带血干细胞已被有效地用于治疗70多种恶性和非恶性疾病,包括镰状细胞、白血病、非霍奇金淋巴瘤、其它形式的癌症、危及生命的贫血和自身免疫性疾病。

袋体设计上,目前市售的冻存袋主要为2D设计,2D冻存袋与3D冻存袋有以下不同:

每套无菌装置由两个3D腔室组成的25毫升冻存袋和一个末端带穿剌器的导管组成。冻存袋的设计是为了确保均匀、受控的冷冻速度,以最大限度地提高细胞活力。

该设计同时减少了由于热、动态或膨胀力导致的袋子破损的可能性

2D袋占地面积大,实际容量少。普通50mL冻存袋建议冻存容积为10-20mL,,前者配套冻存盒体积是后者的2.5倍,同样体积的液氮罐,3D冻存数量是前者的2.5倍,空间利用率更高;

放入液体后,2D袋厚度不均匀,程序降温结果不稳定。3D袋袋体厚度相对均一,程序降温结果稳定且易做程序优化;

普通2D袋为一个独立袋体,细胞复苏后单次使用,样本不好做分割;3D袋设计了2个可分隔的腔室,热合后可分次复苏和使用细胞,更加灵活

对经过长期冻存后的细胞成分和活率的评估,是细胞成功移植前的关键步骤。国际标准建议将细胞样本附在脐带血上进行质量控制测试。颇尔的3D冻存袋上带有足够长度的管路,用于切段取样,使小份样品和最终产品一起冷冻保存,移植前或定期使用管段进行质控测试可降低解冻过程中的污染风险,并提供预测治疗成功所需的关键信息。

  

使用安全,符合严格的行业标准

颇尔的冻存袋是根据cGMP要求,使用经验证的制造工艺制造的,以确保安全、一致和可靠的产品性能。每个袋子在放行前都要进行100%检查,并且可以通过批号完全追踪;

冻存袋及管路符合AABB标准,适用于与产品一起冷冻保存,可在输注前进行取样检测;

冻存袋已经通过FDA510K认证。

优化脐带血干细胞的冷冻过程,确保安全可靠的冻存工艺

与液氮(LN2)储存兼容。3D袋体设计确保均匀、可控的冷冻速度,实现细胞活力最大化。

冻存袋与DMSO/右旋糖酐和ThermoGenesis公司(博雅集团旗下品牌)的BioArchive®系统的液氮储存系统具有独特的兼容性。

·管道可以射频(RF)密封或热密封。

产品信息

如想了解更详细的产品信息或索要技术资料,请联系我司:

Email:info@ishine-bio.com

Tel: 18019026356
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喜讯:沙砾生物GT101临床试验中国首例患者入组

消息来源:沙砾生物

2022年05月23日,沙砾生物官方宣布,其自主研发并拥有全球专利的中国首个TIL (肿瘤浸润淋巴细胞)疗法在中国人民解放军总医院第五医学中心成功地完成了首例患者入组,主要研究者秦海峰教授表示:“我对沙砾生物的TIL疗法充满信心,我们将携手推进本试验的高质量顺利进行,以期能为晚期实体瘤患者带来新的曙光。”

沙砾生物的创始人刘雅容博士表示 “GT101试验在国内成功完成首例患者入组,是GT101-101项目临床开发过程中的微小的一步,但也是关键的一步,它是GT101-101全球临床开发的一个重要里程碑。从2022年4月22日拿到国内首个TIL的临床批件到首例患者入组, 仅仅用时1个月, 这其中离不开专家和团队的大力支持,在此,我代表沙砾生物感谢大家的辛苦付出。”

关于GT101注射液

GT101注射液是一款基于患者自体肿瘤浸润淋巴细胞的细胞药物(TIL)。该疗法通过从患者体内获取肿瘤组织并提取TIL,再经过沙砾生物特有的StemTexp®生产平台扩增至10亿量级后输注回患者体内以对抗肿瘤。

TIL疗法在多种实体瘤的临床研究中数据惊艳。根据美国创新药公司IOVANCE在2021年美国临床肿瘤学会年会(ASCO)披露的数据显示,TIL疗法治疗末线黑色素瘤的客观缓解率(ORR)为36.4%,中位反应时间(mDoR)超过33个月仍未达到;治疗抗PD-1耐药的复发/转移性非小细胞肺癌客观缓解率(ORR)为21.4%,疾病控制率(DCR)为64.3%;与PD-1单抗联用一线治疗黑色素瘤客观缓解率(ORR)为60%,治疗头颈癌客观缓解率(ORR)为38.9%,治疗宫颈癌客观缓解率(ORR)为57.1%。给晚期实体瘤患者带来新的希望。

关于沙砾生物

沙砾生物成立于2019年,是一家专注于肿瘤浸润淋巴细胞(TumorInfiltrating Lymphocytes, TIL)的研发及临床应用的创新型医药公司。截至2021年10月,沙砾生物总共完成了三轮融资,总募资数千万美元,现有投资人包括夏尔巴投资、君实生物、杏泽资本、德诚资本、经纬中国、高瓴创投等。

沙砾生物的创始团队由多位高度专业且经验丰富的国际细胞治疗产业海归专家组成,并拥有院士级的科学顾问团队,目前已与国内多家顶级医院组成战略合作伙伴。公司的核心技术平台包括高效编辑T细胞的StaViral®平台,高通量筛选优化T细胞靶点的ImmuT Finder®平台以及具有自主知识产权的TIL干性细胞扩增平台StemTexp®—(详情可登录沙砾生物官方网站www.grit-bio.com了解更多)。
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ASGCT最新发布:慢病毒介导的基因治疗数据亮眼

2022年5月19日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日,Rocket Pharmaceutical在第25届美国基因和细胞治疗学会(ASGCT)年会上,公布了其治疗范可尼贫血(Fanconi Anemia,FA)的关键2期临床试验以及治疗达农病(Danon Disease,DD)和丙酮酸激酶缺乏症(PKD)的1期临床试验的积极数据。

➤ 离体慢病毒介导的基因疗法RP-L102治疗范可尼贫血患者

范可尼贫血(FA)是一种罕见的儿科疾病,大约60-70%的FA患者有FANCA 基因突变,该突变编码一种对DNA修复至关重要的蛋白质。FANCA中的突变基因导致染色体断裂并增加对氧化和环境压力的敏感性。患者容易出现骨髓功能失常和癌症易感。

RP-L102是一款使用慢病毒载体递送正常FANCA基因,体外改造造血干细胞的基因疗法。此次公布的数据来自接受RP-L102治疗的12名患者中最初的9名患者。

9名可评估患者中有5名患者显示骨髓细胞对DNA损伤药物MMC的耐药性增加,表明患者骨髓细胞对DNA损伤的修复能力增强,达到了试验的主要终点。外周VCN证明,第6名患者显示出基因校正逐渐增加的证据。另外两名患者目前仅在治疗后12个月,一名患者出现进行性骨髓衰竭,并进行成功的同种异体移植。12名接受治疗的患者中有3名尚未达到12个月的时间点。

RP-L102的安全性表现良好,没有发育异常、克隆优势或致癌整合的迹象;如先前报道的,一名患者出现2级短暂输注相关反应,随后消退。

➤ 慢病毒介导的基因疗法RP-L301治疗丙酮酸激酶缺乏症

丙酮酸激酶缺乏症(PKD)是一种罕见的单基因红细胞疾病,由编码丙酮酸激酶的PKLR基因突变引起,丙酮酸激酶是红细胞糖酵解途径的关键组成部分。PKLR基因的突变导致红细胞破坏增加,伴有轻度到危及生命的不同程度贫血。

RP-L301是以慢病毒为载体,用于治疗PKD的基因治疗候选药物。此次公布的数据来自两名接受RP-L301治疗的患有严重贫血症的成年患者。

在输注后18个月,两名患者均具有持续的转基因表达、血红蛋白正常化、溶血改善、移植后无需红细胞输注以及生活质量改善。RP-L301的安全性表现良好,输注后18个月没有与IP相关的严重不良反应。

慢病毒介导的基因治疗

LV与γ-逆转录病毒同属逆转录病毒科,都是将其双链DNA整合进宿主基因组,然后利用宿主的机制将其基因转录回RNA。一旦完成复制并回到胞浆,病毒RNA被翻译并被包装进一个新的病毒颗粒中,然后以出芽方式离开细胞完成生命周期。

LV对分裂和非分裂细胞的感染效率能达到30%,而γ-逆转录病毒对大多数细胞的感染效率<30%,并且依赖细胞的分裂。因此,慢病毒载体是目前大多数造血干细胞(HSC)编辑的首选工具。

LV虽然和γ-逆转录病毒一样存在可能发生插入突变的安全性问题,但后者会整合入基因的5'非翻译区,前者则优先整合进基因的编码区域,从而降低致癌风险。

对比重组腺病毒(Ad)以及腺相关病毒(AAV),LV能携带更大、更复杂的转基因,并且具有整合转基因到宿主基因组的能力使产物稳定和长期的表达。

除Rocket以外,还有包括蓝鸟(Bluebird Bio)、Orchard Therapeutics、野马生物(Mustang Bio)、Oxford BioMedica、AVROBIO、本导基因、华大基因、康霖生物、中吉智药等在内的多家国内公司均在进行慢病毒基因疗法的研究。(数据不全请联系医麦客)

➤ 蓝鸟(Bluebird Bio)

蓝鸟是一家专注于使用慢病毒基因疗法以治疗严重遗传疾病的生物科技公司,有3个主要管线产品,分别为Beti-Cel(用于治疗β-地中海贫血)、Lovo-Cel(治疗镰状红细胞病)和Eli-Cel(治疗肾上腺脑白质营养不良)。

Beti-cel是蓝鸟的首个基因疗法,也是全球第一款针对TDT的基因治疗产品。2019年6月初,Beti-cel被欧盟委员会(EC)有条件批准,用于治疗12岁及以上的非β0/β0基因型输血依赖性β-地中海贫血患者,然而由于数据和制造问题被EMA推迟到2020年1月,才在德国首次商用,商品名为Zynteglo。

➤ Orchard Therapeutics

Orchard Therapeutics的OTL-103是一种自体造血干细胞基因疗法,包括用编码Wiskott-Aldrich综合征(WAS)基因的慢病毒载体体外转染的CD34+细胞,旨在通过单次注射治疗Wiskott-Aldrich综合征。该疗法已获得FDA授予的孤儿药资格和罕见儿科疾病(RPD)资格。目前,评估疗效和安全性的3期临床试验正在进行中。

OTL-101是一种造血干细胞和祖细胞(HSPC)+患者自体CD34,从患者体内分离CD34阳性HSC,在
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CAR巨噬细胞疗法又一大事件,3700万美元加速临床转化

消息来源:2022年5月20日/医麦客--星耀研究院新闻 PharmaBIGStar News/

生物技术公司Inceptor Bio宣布完成3700万A轮融资。本次资金注入除推动Inceptor Bio的CAR-T项目进入Ⅰ期临床试验外,还将加快其CAR-M与CAR-NK平台建设,包括:引入AMP+制造设备以提升产量,建造占地29000平方英尺细胞和基因治疗GMP制造基地。

Inceptor Bio创始人兼首席执行官Shailesh Maingi表示:“我们感谢Kineticos Ventures与投资者的持续支持。”

Inceptor Bio总裁兼首席运营官Mike Nicholson博士说:“这些资金将有助于我们的免疫细胞治疗产品进入临床及平台建设。”

据悉Inceptor Bio自成立以来,同时推进CAR-T、CAR-M及CAR-NK治疗方案的临床转化。通过不同技术增强免疫细胞在肿瘤微环境中的生理功能是研发重点,所拥有的研发技术及平台包括:共刺激结构域M83、自研TMax制造工艺及K62平台。

相较Carisma Therapeutics A轮融资5300万美元来说,Inceptor Bio本次融资规模对于其专精的免疫细胞治疗管线来说,是足够保证其免疫治疗产品初期生产规模扩容需求的。全球目前在研的CAR-M临床试验尚未公布具体数据,相信此次融资事件也将刺激竞争者加快研发和技术更新速度!

2020年4月Carisma Therapeutics A宣布CT-0508(NCT04660929)研究进入Ⅰ期临床试验阶段,目前在全美5个临床中心招募患者,包括:宾夕法尼亚大学、北卡罗来纳大学、希望之城、德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心和莎拉坎农研究所。

此外,全球共有2个CAR-M相关临床研究正在开展,CT-0508研究有望成为第一个公布Ⅰ期临床结果的研究!在免疫细胞治疗产品中,先发优势往往可促进日后产品销量!让我拭目以待,全球第一个CAR-M产品究竟花落谁家!

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万物皆可偶联!12种偶联药物是如何设计出来的?

消息来源: 医麦客 星耀研究院新闻

把这种药、那种药串一串,串一类创新药,串一个新希望,让所有期待生命的呼唤,趁当下做个伴。随着抗体偶联药物(Antibody Drug Conjugates, ADCs)设计理念的拓展,偶联形式逐渐多样化,衍生出了多种类型的偶联药物。例如:多肽偶联药物(PDC)、病毒样药物偶联物(VDC)、抗体免疫刺激偶联药物(ISAC)等。占据了“英文字母表”的半壁江山,而未来或将诞生更多的偶联药物,填补空缺的字母,形成偶联药物界的“元素周期表”。

▲ 12种类型的偶联药物

“A”

抗体偶联药物(ADC)主要由三部分构成:具有靶向性的单克隆抗体、小分子细胞毒性药物、能够稳定链接抗体和细胞毒性药物的连接子。既能够精准靶向肿瘤细胞,又能够发挥高效的杀伤作用,素有“智能生物导弹”之称。其较传统的化药副作用更低,而较传统的抗体药物疗效更好。但不同ADC药物往往因设计不同而存在较大差异,靶点、连接位点、小分子药物选择均会影响ADC药物的安全性及有效性。

随着技术的不断更新迭代,发展至今,ADC已历经三代。

第一代ADC

第一代ADC主要通过不可剪切的连接子与小鼠单克隆抗体结合,偶联位点不可控。这导致了药物效力较低、毒性较大、CMC性能差等问题。

而辉瑞的Mylotarg就属于第一代ADC药物,于2000年获批上市,用于治疗CD33靶点的急性髓系白血病,但由于该药物在上市后的III临床研究中未能延长生存期且增加了毒性,而在2010年被企业撤市。

第二代ADC

随着单克隆抗体技术的改进,第二代ADC药物选用了人源单抗,靶向性得到提升的同时免疫原性降低。优化了细胞毒性药物,增强了对肿瘤的杀伤作用。并且第二代ADC具有更好的CMC特性。但同时也存在脱靶毒性较大、半衰期短、治疗窗窄等问题。

其代表药物Kadcyla(恩美曲妥珠单抗)和Adcetris(维布妥昔单抗)显示出了良好的临床疗效和安全性,且在ADC市场份额中占据绝对优势,Kadcyla更是凭借2021年21.78亿美元的销售位居第一。

第三代ADC

第三代ADC药物改进了一代二代的不足,选用了可剪切的连接子,并且利用小分子药物与单克隆抗体的位点特异性结合,产生DAR为2或4的ADC,使得稳定性、药物活性、CMC性能进一步提高,延长了药物的半衰期,降低药物毒性。但也存在一些不足,如潜在的耐药性、脱靶毒性等。

罗氏的Polivy、阿斯利康/第一三共的Enhertu均属于第三代ADC。而据公开信息显示,相较于二代ADC药物Kadcyla而言,经Enhertu治疗的患者显示出更强的OS改善趋势。

“B”

抗体生物聚合物偶联物(ABC)即抗体-生物聚合物偶联物,主要有抗体偶联蛋白药物、抗体偶联核酸药物、双特异性抗体(即A抗体偶联B抗体)。其中,抗体偶联蛋白药物又可分为抗体偶联细胞因子和抗体偶联毒素;而双特异性抗体目前正是研究的一大热点,已有4款上市产品。此外,抗体偶联生物酶的候选药物也已进行探索。

“C”

抗体细胞偶联药物(ACC)通过化学反应偶联,将肿瘤靶向抗体连接到人体免疫细胞表面,起到为细胞疗法提供靶向的作用而不需要进行基因改造。这一强大的新的细胞治疗发展方法有可能通过释放多种受体信号通路,显著增强oNK细胞和γδT细胞识别和参与肿瘤的能力。这可能使ACC-oNK疗法克服阻碍细胞疗法有效靶向实体瘤的挑战。

目前,布局该领域的公司较少,国内药明巨诺曾于2020年7月与Acepodia达成合作,引进其研发的两款抗体细胞偶联药物ACE1702和ACE1655。

“D”

核酸适体偶联药物(ApDC)主要由适配体(Apdamer)、连接子、有效载荷组成。将ADC中的抗体结构替换成了适配体,而适配体作为识别配体,能够指导治疗药物靶向疾病部位或调节靶向生物标志物的生物学功能。与抗体相比,适配体具有筛选效率高、安全性高、渗透性好、较稳定等优势。

核酸适配体(aptamer)是利用基于活细胞的指数富集配基系统进化技术(Cell-SELEX)筛选得到的寡核苷酸序列,该序列可以与多种类型的靶标进行高亲和力和特异性的结合。由于ApDC药物采用寡核苷酸序列,在偶联上与ADC存在差异,但药物的作用机制及载荷几乎与ADC药物无太大区别

“E”

抗体降解偶联药物(ADeC)即抗体-降解子偶联物,将单克隆抗体与蛋白降解剂通过连接子链接,兼具ADC的肿瘤特异性和PROTAC分子催化剂量下对低表达的适用性。目前尚处于早期研发阶段。

其代表药物ORM-5029是Orum Therapeutics在TPD2平台上利用GSPT1降解剂开发的一款HER2/HER3特异性双靶向产品。ORM-5029临床前研究结果表明,相较于Kadcyla和Enhertu,ORM-5029在HER2表达细胞系中显示出了10-1
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NK细胞免疫疗法研究分享

NK细胞是机体重要的免疫细胞,免疫防御系统第一道防线,与抗肿瘤、抗病毒和免疫调节有密切关系。NK细胞免疫疗法不需要特异性的抗原刺激就可以直接杀伤受病毒感染的靶细胞或肿瘤细胞,具有免疫清除功能。

有研究报道10例急性粒细胞白血病儿童(0.2~21岁)输注外源性NK细胞,同时联合环磷酰胺和氟达拉滨的治疗,输注后进行6次IL-2(100万U/m2)的催化,体内NK细胞数量明显上升,约14d达到高峰。患者显示了较好的安全性和适应性,症状较同类化疗改善明显。国内报道1 例脑胶质瘤的患者接受共5次人血回输NK细胞的临床治疗,随访26个月,显示了较好的临床效果。

近年来,各种癌症的发病率持续上升,严重威胁人类身体健康,在经过十几年不断地临床试验,发现通过NK细胞免疫疗法治疗中晚期结直肠癌患者效果更好。

在研究中,研究者成功地将脐带血(UCB)中的NK细胞通过膜结合白细胞介素(IL)-21进行扩增,命名为eUCB-NK细胞。通过研究发现,eUCB-NK细胞具有较强的体内外抗肿瘤活性,可能适用于中晚期CRC患者。

传统的NK细胞扩增技术是在NK细胞培养体系中添加IL-2、IL-15等细胞因子促进NK细胞增殖,但由于扩增效率不高且纯度不够未能得到广泛应用。

研究者还发现,eUCB-NK细胞的免疫治疗可以明显抑制小鼠体内的HT29(结肠癌细胞株)异种移植物的生长。

近年来,免疫疗法的突破发展改变了癌症治疗方式,越来越多的免疫细胞疗法开始走入的大众视野,并在临床应用中发挥重要作用。随着科学界对NK细胞更深入的研究,NK细胞的应用范围也变得越来越广泛。

NK 细胞联合化疗、靶向治疗模式能够明显改善晚期结肠癌患者生存质量, 延缓肿瘤进展,延长生存期,其安全性值得肯定,一定程度上缓解了化疗带来的副作用。将NK细胞从血液中分离、提取出来用于临床,这在美国、日本已有了较为广泛的应用。而目前我国的NK细胞扩增技术,也实现了突破,走上了临床研究之路。
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总额约14亿美元!科伦博泰与默沙东达成授权合作

消息来源:10亿美元分子 2022-05-17 18:13

5月16日晚间,科伦药业发布公告,子公司科伦博泰于2022年5月13日与默沙东(MSD)签署许可协议修正案,科伦博泰将其具有自主知识产权的生物大分子肿瘤项目A有偿独家许可给MSD进行中国以外(中国包括中国大陆,香港、澳门和台湾)区域范围内的商业化开发。

MSD将根据商业化开发阶段向科伦博泰支付首付款、各类里程碑付款及相应净销售额提成。科伦博泰于许可协议生效时收到1700万美元一次性、不可退还的付款,于本协议修正案签署后收到3000万美元一次性、不可退还的付款,里程碑付款累计不超过13.63亿美元,并按双方约定的净销售额比例提成。

根据科伦药业2021年年报,截止2021年12月31日,创新大小分子项目55项(含创新小分子药物25项,生物大分子药物30项),以肿瘤为主,同时布局了肝病、心血管、麻醉镇痛、自身免疫等疾病领域,形成了疾病集群和产品迭代优势,主要推动12项创新临床项目,同时开发9项创新临床前阶段项目和30余项药物发现阶段项目。

在临床前阶段,科伦创新上游研发完成7个项目IND申报提交并获批临床;4个项目提交IND申报资料并获得受理;1个项目完成pre IND沟通交流并获得回复。新申报项目除了对肿瘤,肝病,自身免疫和炎症性疾病等重点领域的不断强化,还在心血管领域申报了首个进入临床阶段的项目。在临床阶段,创新管线主要推动12个临床阶段项目,主要为A167、A166、SKB264、A140、A223、A277、A204,A289,SKB337,A400,SKB336,SKB315,涉及恶性肿瘤、肝病、自身免疫、麻醉镇痛、尿毒症瘙痒等重大疾病领域。

截至5月17日下午收盘,科伦药业报17.78元/股,涨跌幅-0.95%,总市值253.44亿。
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腾讯入股RNA药物研发商圆因生物,公司创始人团队制备的RNA疫苗对多种新冠病毒变异株有广谱保护力

消息来源:细胞与基因治疗领域 2022-05-14 09:34

5月11日,环状RNA创新药物研发商圆因(北京)生物科技有限公司(简称“圆因生物”)完成A轮融资,投资方为腾讯投资。天眼查显示,广西腾讯创业投资有限公司成为新股东,公司注册资本近日由155.88万元增至215.64万元。

根据天眼查简介,圆因生物由北京大学魏文胜教授于2021年4月创立,专注于利用环状RNA技术开发疫苗和新型治疗,已经建立了丰富的预防性及治疗性新药产品管线,致力于解决临床上未被满足的疾病需求。

4月27日,北京大学官方公众号发文称,北京大学生命科学学院魏文胜团队建立了体外高效制备高纯度环状RNA的技术平台,针对新冠病毒及其变异株,设计了编码新冠病毒刺突蛋白(Spike)受体结构域(RBD)的环状RNA疫苗。

该课题组日前发表的研究论文显示,上述研究中制备的针对新冠病毒德尔塔变异株的环状RNA疫苗(circRNARBD-Delta)对多种新冠病毒变异株具有广谱保护力,该研究也为针对当前新冠变异株迅速传播的疫苗研发和接种策略提供了参考依据。

据介绍,该研究项目得到了国家重点研发计划、国家自然科学基金重点及面上项目、北京市科委生物医学前沿创新推进项目、北京未来基因诊断高精尖创新中心、北大-清华生命科学联合中心以及传染病防治国家科技重大专项的基金支持。

至于腾讯,已经不是第一次入股疫苗领域,早在2021年3月,腾讯就参投了英国初创公司Vaccitech的 1.68 亿美元 B 轮融资,这家公司研发了阿斯利康新冠疫苗。2021年5月,Vaccitech在美国纳斯达克上市,目前市值1.21亿美元,约合人民币8.23亿元。

2022年2月,腾讯携手高瓴投资华兰疫苗。天眼查APP显示,目前高瓴骅盈持有华兰疫苗8.1%的股份,高瓴慕祺持有高瓴骅盈90%的股份,而深圳市腾讯产业投资基金公司持有高瓴慕祺34.18的股份。目前,华兰疫苗总市值178亿元。投资圆因生物只是腾讯在疫苗领域的又一次出手。

文章内容摘选自中国证券报·中证网与AI财经社

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辉大基因完成数亿元C轮融资,加速领跑体内基因编辑创新药赛道

消息来源:辉大基因 2022-05-12 17:00

5月12日,中国首个自主研发CRISPR-Cas13基因编辑工具公司辉大(上海)生物科技有限公司(以下简称“辉大基因”)宣布完成数亿元C轮融资。本轮融资由多家全球知名投资机构共同参与,现有股东夏尔巴投资、辰德资本、昆仑资本等持续加注。本轮融资所获款项将用于公司技术创新与管线研发,产品注册申报与临床开发,GMP中试生产基地建设以及团队拓展。

辉大基因2018年10月成立于上海,致力于罕见病单基因遗传病及威胁人类健康的慢性病基因替代和基因编辑等基因治疗药物的研发和生产,现拥有研发实验室、药物工艺开发与分析实验室、模型动物试验中心等超万平米场地,旗下员工逾150人,其中研发团队占70%以上。

此轮融资前,公司于2018年11月完成3000万天使轮融资,2019年12月完成逾亿元A轮融资,并于2021年5月完成4亿元B轮融资。

研发管线涵盖中枢神经、眼科、肌肉、听力等多个领域,拥有多项全球领先水平的技术平台,涵盖从药物靶点筛选、药物优化、高效动物模型构建,到药效、毒理分析等临床前研发,再到药物工艺开发、生产转化CMC以及药品临床及注册申报的一体化研发能力。

2021年12月,辉大基因团队自主研发的基因编辑系统CRISPR-Cas13系统——Cas13X(也称为Cas13e)和Cas13Y(也称为Cas13f)的底层专利正式获美国专利局授予专利权,成为中国首个自主研发且FTO(free-to-operate) clean的CRISPR-Cas13基因编辑工具,一举打破了欧美在底层基因编辑工具领域的专利垄断。同月,辉大基因与国内某知名细胞治疗企业达成首次对外普通技术许可协议,显示了业内对辉大基因创新研发实力和在基因编辑领域的研究优势的高度认可。同时,公司研发团队结合生物信息学、蛋白结构学等对Cas13X/Cas13Y进行序列进化,显著提高了靶向编辑效率(体外~100%, 体内~95%)和编辑特异性(Elimination of By-stander effects)。Cas13X/Y RNA编辑系统已经在不同类型细胞与靶点,小鼠以及非人灵长类验证了有效性和安全性,公司就该系统及其相关进一步改造和衍生技术在海内外进行了全面的专利布局。

此外,辉大集团公司积极拓宽CRISPR基因编辑技术与基因治疗策略,并在近期成功自主研发出新型DNA编辑器-Cas12Max。Cas12Max是一种RNA导向的DNase,属于II类CRISPR-Cas系统中V-I亚型,相较于已报道的Cas9和Cas12a等DNA编辑器,体积更小(~1000aa),适用于体外与体内基因编辑。同时,公司研发团队结合AI,生物信息学、蛋白结构学等对Cas12Max进行全面优化,显著提高了靶向编辑效率(体外~100%)、编辑特异性以及PAM识别,该技术目前已与多家生物技术公司达成初步合作意向。CRISPR-Cas12Max系统的开发与优化,意味着公司体内基因治疗(in vivo)新篇章的开启,也为治愈神经、肌肉、眼科等适应症领域疾病提供了更佳的治疗手段与更多的治愈可能。

辉大基因创始人&首席执行官姚璇博士表示:“我们非常荣幸能够获得众多顶尖投资机构的认可,感谢新老投资人对辉大团队和研发技术的信任、支持。在过去的三年多时间里,公司实现了多个重大里程碑的突破,同时今年将递交IND并计划开展1-2项临床研究。未来,公司也将借助资本市场的帮助,依托不断创新优化的CRISPR基因编辑技术,迭代升级公司自有技术平台、研发管线及治理结构,加速推进注册临床试验进程,驱动基因治疗创新药的研发生产,以满足中国乃至全球患者的迫切临床需求,真正实现让基因治疗惠及千百万患者的使命愿景。”
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